【临床进展】2016年2月第4周国际新药研发简讯（2/19-2/25）
人的心情会在自己的文字、歌声和画作中展现，即使有时候自己意识不到。有一次我画了一个小女孩，结果她的眼神很忧伤，其实当时我的心情非常不好。这是好事还是坏事呢，看做什么吧，贝多芬复杂的情感经历铸就了第九交响曲，而梵高落魄的经历没有一丝展现在向日葵中，我想说明什么呢，新药研发需要严谨，也需要激情，更需要持之以恒！无论遇到什么，调整自己，百分百投入到你的工作中，我们大家共勉！
新药批准
19日，美国FDA批准UCB的Briviact (brivaracetam) 作为其他药物的附加药物治疗部分性发作性癫痫，接受治疗患者年龄须在16 岁以上。
19日， 欧盟批准阿斯利康 60 mg 规格 Brilique (Ticagrelor，替格瑞洛）的上市许可，用于至少一年前经历过心脏病发作，处于发生进一步动脉粥样硬化性事件风险患者治疗。在以替格瑞洛 90 mg 及阿司匹林或其它双重抗血小板治疗药物初始治疗一年后，可以使用这款药物继续治疗，以降低后续心血管事件的风险。
19日，阿斯利康 Zurampic 获欧盟批准用于痛风治疗，该药与黄嘌呤氧化酶抑制剂（XOI）一起在成年痛风患者（有或无痛风石）中辅助用于高尿酸血症治疗，适用于充分剂量单一 XOI 不能达到目标血清尿酸水平的患者。
22日，FDA批准辉瑞(Pfizer)的 IBRANCE® (palbociclib) 125mg扩大适应症，治疗转移性乳腺癌。现在IBRANCE 也被批准联合阿斯利康（AZ）内分泌药物 Faslodex（fulvestrant，氟维司群）治疗用于接受内分泌治疗后病情进展的激素受体阳性 (HR +)，人表皮生长因子受体2阴性(HER2)和晚期或转移性乳腺癌。
23日，拜耳的治疗血友病A药物Kovaltry在欧洲监管方面传来喜讯，获得欧盟批准，用于所有年龄段患者的治疗。
23日，LFB SA 宣布其人的纤维蛋白原FibCLOT，获得欧洲第一批三国营销授权，包括德国、 丹麦和匈牙利。通过分散的批准流程，预计在下个月，将获得欧洲十三个甚至更多营销授权。
24日，辉瑞(Pfizer)宣布，美国FDA已批准XELJANZ®XR (tofacitinib citrate，枸橼酸托法替尼)治疗类风湿关节炎(RA)。该药采用日服一次11mg缓释片剂治疗中度至重度类风湿关节炎(RA)，前提是甲氨蝶呤(MTX)已对这些患者不起作用，或产生不耐受性。
24日，欧洲监管部门批准Eli Lilly（礼来）的Portrazza治疗晚期非小细胞肺癌(NSCLC)。Portrazza (necitumumab) 结合两种化疗（gemcitabine-吉西他滨和cisplatin-顺铂）治疗晚期 (转移性) 鳞状上皮非小细胞肺癌 (NSCLC) 患者，并且该患者曾经没有接受过特定的治疗。
临床前研究
22日，Celldex提出了CDX-301(重组人类 Flt3 配体)新临床数据，这是一种强大的造血细胞因子，唯一扩大树突状细胞和造血干细胞。关于CDX-301一个开放，试点研究，结合 Mozobil (普乐沙福)，治疗某些恶性血液病开始招募。
23日Tamir Biotechnology的Ranpirnase临床前数据显示出抗Zika活性。
23日，在北美地区Sobi，启动两个临床关于Kineret ® (anakinra)临床计划，意在评价该药的两个新的潜在适应症，急性痛风和史底耳氏病。
23日，OncoQR ML的胰腺癌疫苗TYG100临床前利用高度相关的非人类灵长类 (NHP) 模型，单一接种后2周内的表现出诱导临床相关免疫反应和较强的诱导力。
23日，vTv Therapeutics报告了TTP273治疗糖尿病临床前的研究，TTP273是一款口服的GLP-1R受体激动剂。
23日，Sensorion报道了SENS-218治疗重度听力损失的临床前试验的完整数据。
24日，Regen BioPharma完成了siRNA NR2F6检验点抑制剂临床前研究。该公司正准备新药调查申请（IND）材料。
24日，Merganser Biotech宣布启动M012首次临床试验，M012 潜在变革性治疗罕见的血液病及铁过载疾病，包括β-地中海贫血和某些亚型的脊髓发育不良(MDS) 。
24日，GTx在女性盆腔医学的泌尿生殖道重建(SUFU)会议上宣布GTx SARMs治疗盆底肌肉损失临床前数据。
24日，FDA批准4SC AG的resminostat联合sorafenib标准的一线治疗晚期肝癌的IND申请。
25日，Gilead宣布TLR7激动剂治疗SIV感染的猴子临床前研究数据。
25日，Antibe 的抗炎药物-ATB 346在小鼠体内，能防止和扭转肿瘤，80%的结肠癌患者也携带相同的基因突变 (称为'APCmin') 。
25日，LeafBio宣布的ZMapp™治疗Ebola临床试验的结论，虽然最终招不够人，但公司表示，该药前景较好。
25日，Dicerna制药提出临床前数据，表明基于RNAi疗法通过皮下(SC)或静脉注射(IV)直接运往肝脏的GalNAc-DsiRNA-EX-Conjugate技术的治疗肝脏疾病的可行性和专属性。
25日，Daiichi Sankyo宣布启动DS-5141b治疗假肥大型肌营养不良症(DMD)在日本的首次临床试验。
临床I期
19日，ILiAD Biotechnologies的BPZE1临床Ib期百日咳疫苗完成随机研究组的招募。
19日，Strategia Therapeutics 的FUJIFILM启动FF-10502临床I期对晚期固体瘤和淋巴瘤的研究。
23日，OncoMed 更新临床Ib期Tarextumab治疗小细胞肺癌的数据。PFS的中位数由4.4个月变为5.8个月，OS的中位数由10.3个月变为16个月。
23日，Tamir Biotechnology的Ranpirnase临床前数据显示出抗Zika活性。
23日，Retrotope 开始了临床I期RT001 治疗弗里德赖希的共济失调临床高剂量组的招募。
24日，ZIOPHARM的Ad-RTS-hIL-12治疗晚期胶质瘤临床I期剂量提升研究开始启动。
24日，Biohaven宣布了积极的BHV-0223临床I期试验结果，BHV-0223是谷氨酸调节剂。最终结果证实，BHV-0223的药代动力学、 安全性和耐受性的数据支持临床继续进行。此外，低剂量的BHV-0223 似乎符合保健药物当前标准。
25日，Alkermes宣布临床I期ARISTADA ® 治疗精神分裂症两个月剂量的选择的首要数据，依据数据，准备提交sNDA申请。
25日，Seattle Genetics启动临床I期SGN-CD19B治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤患者试验。
临床I/II期
23日，Seattle Genetics启动临床I/II期Vadastuximab Talirine (SGN-CD33A) 联合 azacitidine (Vidaza)治疗未接受过治疗的骨髓增生异常综合征 (MDS)的研究。
23日，Capricor启动CAP-1002治疗假肥大型肌营养不良蛋白相关心肌病HOPE-Duchenne临床I/II期试验。
23日，OncBioMune继续ProscaVax治疗前列腺癌的临床I期试验，同时启动临床II期试验.
临床II期
22日，Braeburn 和 Camurus 宣布启动临床II期CAM2038治疗阿片类药物依赖型患者伴有的中度至重度慢性疼痛。
23日，OPKO Health启动临床IIa期长效VIIa因子治疗血友病患者的剂量研究。这次研究预计在美国招募24位患者。
23日，PharmaEssentia宣布P1101是一种新型、 单-聚乙二醇干扰素治疗慢性丙型肝炎病毒基因1和2型临床II期结果。
24日，ViiV Healthcare宣布了LATTE-2 临床II期长效注射组合（ViiV Healthcare的cabotegravir和Janssen Sciences Ireland的rilpivirine ）治疗HIV-1的研究结果。
25日，Rigel启动临床II期 Fostamatinib治疗自身免疫性溶血性贫血的研究实验。
25日，Sangamo BioSciences在2016 CROI上发表了临床II期SB-728-T ZFP 疗法针对HIV的免疫数据。
临床II/III期
23日，OBI Pharma宣布了临床II/III期OBI-822/821治疗转移性乳腺癌的首要数据。就目前数据而言，未满足疗效性（PFS）主要终点。
23日，Trevena的Oliceridine收到FDA突破性疗法的指定，Oliceridine治疗中度至重度急性疼痛，FDA的指定依据两个成功的临床II期试验。
临床III期
19日，Shionogi 的Naldemedine 在临床III期能显著改善阿片类药物引起的便秘。该药具有较低的副作用和良好的耐受性。
19日，诺华的药物PKC412(midostaurin)治疗FLT3 突变性急性髓系白血病(AML)获得FDA突破性疗法的指定，指定依据临床III期积极的试验数据。
22日，Amgen和UCB宣布Romosozumab治疗绝经后妇女骨质疏松症的临床III期首要数据结果。满足主要终点，新椎体骨折发生率显著减少。
22日，Mesoblast 的细胞疗法remestemcel-L (MSC-100-IV)可增加急性移植物抗宿主病患儿生存率
22日，FDA 接受赛诺菲甘精胰岛素和GLP-1 Lixisenatide 的每日一次固定比率组合，治疗2型糖尿病的新药申请（NDA）。
23日，PTC Therapeutics收到FDA关于Translarna ™ (ataluren)口服、一类药、 蛋白质修复疗法治疗无义突变杜氏肌营养不良症(nmDMD)的新药申请的拒绝函。
23日，Novo Nordisk的SWITCH 1临床IIIb期Tresiba治疗1型糖尿病显示出低血糖的速率比胰岛素 U100还低。
23日，Novo Nordisk成功完成第五个临床IIIa期试验semaglutide治疗2型糖尿病。Semaglutide 是一种新的 GLP-1类似物，每周皮下注射一次。397位患者参与为期30周的研究，该药有较好的安全性、耐受性和疗效性。
23日，Helsinn宣布在The Lancet Oncology杂志上出版Anamorelin临床III期ROMANA 1和ROMANA 2 的研究结果，研究表明Anamorelin能改善恶病质非小细胞肺癌患者体重，身体状况，包括食欲。
23日，OSE Pharma SA的关键性临床III期Tedopi ® 免疫治疗晚期非小细胞肺癌试验开始招募和给药。
23日，Novan的SB204凝胶治疗寻常痤疮临床III期开始给药，评估其安全性和疗效性。
23日，Merck的临床III期ISENTRESS® (raltegravir)每日一次形式满足主要和次要终点，主要终点是该药（1200mg/天）和曾批准的没有疗效区别，次要终点免疫疗效也是可比的。
23日，Bristol-Myers Squibb Company完成临床III期均口服Daclatasvir 和 Asunaprevir 双治疗慢性丙型肝炎基因1b型在中国群体中显示出较高的治愈率，这一结果将在APASL上呈现。
23日，Mast Therapeutics完成关键'EPIC'临床III期vepoloxamer治疗镰状细胞危象患者的招募。
23日，Chimerix宣布brincidofovir预防造血细胞移植 (HCT)的巨细胞病毒(CMV)感染的SUPPRESS临床III期详细的结果。没有达到主要的终点（防止感染），但有明显的抗病毒活性。
24日，Gilead宣布为期48周的临床III期研究结果，本试验意在评估切换病毒学抑制的HIV-1感染成年患者从治疗方案中含有恩曲他滨和替诺福韦酯富马酸(F/TDF)(Truvada ®)对治疗方案中含有的恩曲他滨和替诺福韦 alafenamide (200/10 和 200/25 毫克)治疗固定剂量组合 (F/TAF)的安全性和有效性的。明显表现出高的病毒抑制率和改善骨和肾脏参数。
24日，Allergan接受Allergan的AVYCAZ® (ceftazidime and avibactam) 的补充新药申请（sNDA），并授予优先审查权。意在扩大适应症联合甲硝锉治疗腹内复杂的病毒感染。