【新药进展】国际新药研发简讯（3/04-3/10）

生活中又有多少“植树”事件呢？都说万事开头难，但实际上，只要你做了，也就没什么了，难的在于怎么坚持下去，并且做好。你是否有过这样的想法：我报的健身班，就上了几次；我买的书，还没翻过呢；我买的毛笔和宣纸就用了几次；我买的琴，就弹了几回等等。半途而废有点遗憾，但不要让遗憾太多，生命中总有几样要一直争取。希望大家都有坚守的梦想，有坚持的理由，然后一路走下去！言归正传，一起锁定周末临床汇总，希望能给您带来有价值的信息！

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2016年3月4日，美国FDA批准Janssen的IMBRUVICA® (ibrutinib，依鲁替尼)胶囊治疗初治患者的慢性淋巴细胞性白血病 (CLL)。

7日，Vical启动临床前新型抗真菌化合物VL-2397广谱的抗病毒药物的研究。

8日，Arrowhead宣布了ARC-F12的临床前数据，一种RNAi治疗，抑制了XII因子(F12)的产生，潜在的治疗遗传性血管性水肿，防止血栓形成。具体数据将要呈现在美国2016过敏，哮喘与免疫学年度会议(AAAAI)研讨会上，ARC-F12在鼠模型上显著减少肿胀和抑制血栓形成，同时不增加出血风险。

8日，Benitec宣布 BB-HB-331，针对乙型肝炎病毒(HBV)DNA定向RNA干扰(ddRNAi)治疗，单一治疗显示出抗乙型肝炎病毒效果明显，持久抑制。

9日，Cantargia AB的CAN04显示良好的安全性，以及重复剂量的毒性研究。

9日，BTG plc发表了治疗铜斑蛇蛇毒素的CroFab® 最大的前瞻性研究，治疗14天后，患者的活动性明显变好。

7日，International Stem Cell Corporation开始临床I期ISC-hpNSC治疗中度至重度帕金森综合症的招募工作。

7日，Prexton Therapeutics启动靶向代谢型谷氨酸受体 4 (mGluR4)治疗Parkinson的临床I期试验，评估该药的安全性和耐受性。

10日，PsiOxus启动临床I期紫杉醇和溶瘤病毒Enadenotucirev 联合治疗卵巢癌的对比研究。联合治疗被EMA授予孤儿药资格。

10日，AnaptysBio宣布首次在人类给药的Anti-IL-33 (ANB020) 临床I期试验。在健康志愿者身上，评价ANB020的安全性、 耐受性、 药代动力学和药效学。

10日，Ignyta宣布选择临床II期推荐剂量，启动临床Ib期RXDX-105，口服、 小分子多种抑制剂靶向RET和E758BRAF针对实体肿瘤的治疗试验。

10日，Theravance宣布临床I期TD-0714一种Neprilysin (NEP)抑制剂治疗一系列主要心血管和肾脏疾病的积极临床数据。

10日，Umecrine募集新的资金，以支持新型口服药物GR3027治疗肝性脑病临床I期期临床试验研究。试验招募了58个健康志愿者，评估安全性、耐受性和药代动力学。

5日，Sanofi Genzyme宣布了临床I/II期治疗庞贝氏症第二代疗法的研究结果，具有安全性和良好的耐受性，没有严重的不良反应。

10日，Targovax宣布应用在手术切除胰腺癌的RAS特定肽疫苗TG01的令人鼓舞的临床I/II期临时分析结果。TG01联合 gemcitabine （吉西他滨）作为辅助治疗，总体生存率提高一年。

10日，Alnylam启动临床I/II期ALN-GO1，一种RNAi疗法治疗原发性1型高草酸尿症(PH1)的试验研究。

10日，台湾Senhwa Biosciences与加拿大癌症临床研究组（CCTG）签订临床试验协议，展开临床I/II期CX-5461治疗三阴性乳腺癌。目前，该药的安全性和耐药性良好。

6日，Chugai Pharmaceutical在AAD年会上发布全球研究Nemolizumab (CIM331)临床II期最新数据。评估CIM331治疗中度至重度特应性皮炎的疗效和耐受性。一共 264 患者参与，为期12周。

7日，Corbus扩展 Resunab™临床II期治疗系统性红斑狼疮的临床的研究，评估Resunab的安全性和有效性。

7日，Antibe收到加拿大当局的批准，启动ATB-346治疗骨关节炎的临床II期研究。

7日， Brickell Biotech临床IIb期新分子实体BBI-4000 (Sofpironium Bromide)外用治疗原发性腋窝多汗症和过度腋下出汗，研究数据将要呈现在AAD年会上。

7日，Spectrum启动临床II期Poziotinib治疗乳腺癌试验，一种新奇的泛HER抑制剂。预计招募70个曾经接受过两种HER-2治疗的患者。

7日，Aimmune宣布临床II期 AR101治疗花生过敏的研究数据，通过低剂量维持，增加脱敏性、提高耐受性。

8日，Xencor 启动XmAb5871治疗IgG4相关疾病和系统性红斑狼疮的两项临床II期试验。

8日，Stealth BioTherapeutics启动Elamipretide治疗在福克斯的角膜内皮营养不良（FCED）临床II期研究。

10日，Medigene AG收到数据安全监测委员会的放行，建议树突状细胞（DC）疫苗治疗急性髓细胞白血病的临床试验进入临床II期。

10日，Vericel 宣布ixCELL-DCM临床IIb期Ixmyelocel-T治疗由于缺血性扩张型心肌病引起的心力衰竭积极的首要数据结果。主要终点是在12个月的治疗下，和对照组相比，显著减少死亡、 心血管住院或意外的门诊及急诊治疗急性失代偿性的心力衰。

10日，Viamet宣布了临床II期口服药VT-1161治疗复发性外阴阴道念珠菌病临时结果，有很强的临床意义和良好的安全性。

7日，FDA 接受Merck的KEYTRUDA ® (pembrolizumab)补充生物制剂许可证申请 (sBLA)，该药用于治疗晚期非小细胞肺癌。申请基于重要的临床II/III期试验结果。

5日，Novo Nordisk的Victoza可以显著减小在LEADER试验中主要不良心血管事件的风险。试验为期5年，9000个2型糖尿病患者参与，极大的减少了心血管事件的风险。

6日，Novartis在AAD会议上展示为期52周的研究Cosentyx比Stelara在维持皮肤康复（PASI 90 to PASI 100）更有效，目前，在欧洲Cosentyx被授予银屑病治疗一线用药，在美国又被批准治疗银屑病关节炎和强直性脊柱炎。

7日， Eli Lilly 在AAD会议上宣布了临床III期etanercept治疗中度到重度斑块状银屑病患者的研究结果，没有疗效，但 ixekizumab治疗有重要改善的。

7日，Ethicon发布了临床III期EVARREST纤维蛋白胶修补治疗主动脉重建手术中止血附属品的最新数据，接受EVARREST治疗的75%的患者在三分钟内实现快速和可靠的止血处理，TachoSil只有45%。

7日，AcelRx启动临床III期ARX-04治疗术后中度至重度急性疼痛的研究，预计招募100个患者。

7日，Celgene在AAD会议上宣布来自正在进行的为期182周（3.5年）的临床III期OTEZLA ® (apremilast)的长期安全的数据，OTEZLA是一种口服的、选择性抑制剂磷酸二酯酶4 (PDE4)，治疗中度至重度牛皮癣。

7日，Celldex报告，在独立监察委员会认定Rintega (rindopepimut)在胶质母细胞瘤的III期研究中未达到改善OS的主要终点后，改公司决定停止这项研究。该公司股价下跌66%。

8日，Omeros Corporation与美国FDA会议结束后，宣布启动临床III期OMS721治疗非典型溶血性尿毒症综合征(aHUS)。OMS721是Omeros的主要人类单克隆抗体，甘露聚糖结合凝集素相关丝氨酸蛋白酶-2(MASP-2)治疗血栓性微血管 (TMAs)，包括aHUS。FDA因OMS721治疗TMAs授予孤儿药的资格，因治疗aHUS授予快速追踪的资格。

8日，TiGenix宣布为期52周的Cx601治疗复杂的克罗恩病患者肛周瘘的临床III期结果，单次注射Cx601治疗曾接受治疗但没效果的患者，包括抗肿瘤坏死因子。Cx601治疗患者缓解54.2%，对照组 37.1%；75.0%的Cx601治疗患者在24周取得联合的缓解，对照组在52周才只有55.9%取得联合缓解。

10日，Allergan从FDA得到了RESTASIS® （Cyclosporine Ophthalmic Emulsion，环孢素眼用乳液） 0.05%多剂量无防腐剂小瓶的优先批准增补的整回复函。Allergan表示会及时回复FDA。