转基因鸡获美国FDA批准，目标并非食用

美国食品药物管理局（FDA）近日批准一种转基因鸡，不过目标并非食用，这种转基因鸡所产的蛋中包含一种重组酶，能作为药物治疗一种罕见的疾病。

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这种药物叫Kanuma（sebelipase alfa），是Alexion制药公司生产的重组人溶酶体酸性脂酶（lysosomal acid lipase）。人体如果缺乏正常活性的溶酶体酸性脂酶，会导致溶酶体酸性脂酶缺乏症。这种病会引起细胞内的脂肪分解受阻，脂肪就会在肝脏、脾脏和血管中堆积，从而导致婴儿的死亡以及老年人的肝脏肿大、肝纤维化和肝硬化以及心血管疾病。

Kanuma这类的药物，在美国被称为“农场药（farmaceuticals）”。早在2009年，美国FDA就批准了一种转基因山羊，通过收集山羊奶生产抗凝剂ATryn（antithrombin）。去年，FDA又批准了一种转基因兔生产治疗遗传性血管水肿的药物。

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FDA的决定“表明ATryn山羊并不是个偶然事件”，华盛顿特区的律师、曾为FDA工作过的科学家Jay Cormier说，“类似情况不会只发生一次。”

FDA也对Kanuma的反应可谓迅速，对这个药物优先审核（priority review），并赋予了孤儿药（orphan-drug，指治疗罕见病、少见病的药物）地位和突破疗法（breakthrough therapy）称号。

“在这个药问世之前，我们没有任何治疗方案能够真正消除溶酶体酸性脂酶缺乏症患者的生化缺陷，”美国西北大学费因伯格医学院的一名儿科医生Barbara Burton说，她与Alexion公司合作进行临床试验。之前，临床医生只能为婴儿提供营养和支持治疗；老年人也只能使用他汀类药物进行治疗，这不能解决肝脏中脂肪积聚的根本问题。

不久前，美国FDA批准了第一种转基因动物用做食品——AquAdvantage三文鱼，这一重要的决定也多少代表着人们开始了对转基因动物的反思。不过，这次的决定可能不会像上次那样引起轩然大波，毕竟这种转基因鸡只是为了生产动物药品，而不会直接食用。FDA的工作人员说，这种鸡在室内饲养，不会进入食物供应链，也不会对环境造成不利影响。

AquAdvantage三文鱼。图片来源：AquaBounty Technologies

普渡大学的遗传学家William Muir极为赞同FDA批准转基因鸡的决定。他说，“闸门正在打开，对未来我已经迫不及待。”

1. http://www.fda.gov/newsevents/newsroom/pressannouncements/ucm476013.htm

2. http://www.nature.com/news/us-government-approves-transgenic-chicken-1.18985