近年来，以临床分析为导向的靶向药物开发已成为应对复杂疾病的一种有效策略。该模式从临床挑战出发，整合多组学分析和跨学科合作以识别靶点，旨在加速发现与疾病相关的靶点并设计基于机制的疗法。本文通过帕金森病 (PD)、前列腺癌 (PCa) 和非酒精性脂肪性肝炎 (NASH) 的案例研究，研究队列分析在识别治疗靶点和推进药物开发方面的关键作用。同时，概述了临床分析驱动方法的闭环工作流程，并探讨该模式带来的变革机遇和挑战。（中科院一区，IF=15.2）

Baohu Li, Hui Xu, Xiaoyu Shi, Chunhua Ma,* Jinfei Yang,* Peng Zhan,* Clinical insight-driven novel drug development: Multidisciplinary integration and transformative opportunities. Acta Pharmaceutica Sinica B，2025 (accepted)