Clinical trials in amyotrophic lateral sclerosis (ALS) are challenged by the lack of pre-clinical models and biomarkers of disease onset and progression. In this issue, Morimoto et al. use induced pluripotent stem cell (iPSC)-derived motor neurons from patients with ALS to study therapeutic mechanisms of ropinirole in a clinical trial and identify treatment responders.

中文翻译：

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基于 iPSC 的 ALS 精准医学研究

肌萎缩侧索硬化症 (ALS) 的临床试验因缺乏临床前模型和疾病发作和进展的生物标志物而受到挑战。在这个问题上，Morimoto 等人。使用来自 ALS 患者的诱导多能干细胞 (iPSC) 衍生的运动神经元在临床试验中研究罗匹尼罗的治疗机制并确定治疗反应者。