《柳叶刀》重磅：太震撼了！复旦团队全球首个先天性耳聋基因疗法临床试验成功，OTOF基因突变患者将告别无声世界

原创代丝雨奇点网

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无声的世界是怎样的？奇点糕没有体验过，没法说自己能够与听障者感同身受，但我们可以有一个共同的认知，听觉对人类的生活相当重要，无法听见声音会关闭个体认知世界的一种方式，如果这发生在儿童身上，甚至会影响他们的大脑发育。

全世界有约2600万先天性听力障碍者，60%由基因突变导致。其中约2-8%为常染色体隐性遗传性耳聋9（DFNB9），问题出自编码耳畸蛋白的基因OTOF。如果未能尽早治疗，这些孩子们可能都无法学会说话。

但是自60年前人工耳蜗发明以来，我们还没有发现一种可靠的耳聋治疗方式。

今日，《柳叶刀》杂志发表了一项重磅研究，科学家们终于拿到了应对DFNB9的利器。在复旦大学附属眼耳鼻喉科医院进行的全球首个遗传性耳聋基因治疗试验取得了令人欣喜的成功，参与试验的6名1-6岁儿童，有5名有了显著的听力恢复，随访26周时在0.5-4kHz下进行听觉测试，平均听性脑干反应（ABR）阈值从超过95dB下降至最低45dB。

这是什么概念？类比一下，就是从摩托车呼啸而过都听不见，到可以正常听到办公室内的人说话。

推荐大家看看下面小朋友做听力测试的视频，听到小朋友对爸爸说我爱你、对妈妈说你声音有点大的时候，奇点糕都有点鼻子一酸，不敢想家长的心情该有多激动。

这项研究的通讯作者为复旦大学舒易来、李华伟、王武庆，哈佛大学陈正一、东南大学柴人杰。