赛诺菲中国近日宣布:思而赞(注射用伊米苷酶)已经获得中国国家食品药品监督管理总局(CFDA)批准,增加慢性神经病变型(Ⅲ型)戈谢病的治疗适应症。此前,思而赞已获批用于确诊非神经病变型(I型)戈谢病的治疗。该药也是目前中国唯一获批用于治疗戈谢病的有效药物。
戈谢病是一种最常见的溶酶体贮积症(神经鞘脂贮积症),属于常染色体隐性方式遗传,因位于1号染色体长臂上的葡萄糖脑苷脂酶基因的突变,造成体内该酶的缺乏,细胞内脂类分子无法正常代谢而堆积在溶酶体中,导致各种临床表现。它是一种罕见的、进行性的、危及生命的、多脏器损害的遗传代谢性疾病,造成骨髓和脏器的功能改变,引起各种相应的临床症状。如不尽早治疗,将显著增加患者(尤其是儿童)进行性多系统疾病的风险,生活质量下降,残疾,甚至死亡。
http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2017/9/388943.shtm
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