全球最贵基因药物即将退出市场

格利贝拉（Glybera）是第一个在西方国家获准上市的基因药物，用于治疗罕见性遗传病——脂蛋白脂肪酶缺乏症（LPLD）。但这一历经25年研发才艰难问世的药物，即将因定价太高和需求不足而退出市场。

开发这一药物的荷兰著名生物技术公司uniQure发表声明称，欧盟授权该药的上市期限今年10月将到期，届时不会重新申请延期。

公司对此给出的理由是，该药的市场需求非常受限，未来几年有财力使用该药的病人也不会明显增加。格利贝拉2012年获得欧盟药物管理机构批准并于2014年上市，对经历重重挫败和安全质疑的基因疗法来说，是具有里程碑意义的重要事件。但该药物当时的定价超乎了人们的想象，其一次疗程价格高达100多万美元，开创了现代处方药价格新纪录，也为其后来“有价无市”的市场表现埋下了隐患。

脂蛋白脂肪酶缺乏症又名家族性高乳糜微粒血症，因患者血液无法承受任何脂肪颗粒，各种急性胰腺炎反复发作，非常痛苦甚至危及生命。在格利贝拉问世之前，针对该病并无特效药物，只能通过饮食方法控制血脂浓度。

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https://www.technologyreview.com/s/604252/the-worlds-most-expensive-medicine-is-being-pulled-from-the-market/