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Posology for Regenerative Therapy
Circulation Research ( IF 20.1 ) Pub Date : 2017-11-10 , DOI: 10.1161/circresaha.117.312074
Andre Terzic 1 , Atta Behfar 1
Affiliation  

> Sola dosis facit venenum (The dosage makes it either a poison or a remedy) > > —Paracelsus (1493–1541) The science of dosage or posology (from Greek posos, how much, and logos, study) is a branch of pharmacology and therapeutics concerned with treatment dosage and dosage regimen. Establishing optimum dosage underpins every clinical development plan for novel therapeutic candidates. Failure to select the adequate drug dose is a leading culprit for regulatory delays or denial of initial applications for new drugs and, more generally, inadequate dose selection contributes to the high attrition rate of pivotal clinical trials.1 Article, see p 1279 Regulatory agencies are committed to facilitate the development and ultimate licensure of safe and effective regenerative therapies.2 To this end, dedicated programs applicable to stem cell therapies have been designed to expedite the advancement and approval of new products (eg, breakthrough therapy designation, accelerated approval).3 However, with limited grasp on the disposition (pharmacokinetics) and action (pharmacodynamics) of stem cells, posology applied to the development of cardiovascular regenerative therapies is still a nascent area of investigation. Without the establishment of standardized dose regimens, clinical trials continue to evaluate wide dose ranges.4 A case in point are clinical studies that have shown rather paradoxical results about the relationship between the stem cell dose and clinical benefit in the setting of heart disease.5 Accordingly, scientific, regulatory and medical communities remain challenged with critical gaps …

中文翻译:

再生疗法的诗论

> Sola dosis faven venenum(剂量使之成为毒药或补救药)>> -Paracelsus(1493–1541)剂量或药理学(来自希腊posos,多少和徽标,研究)是药理学的一个分支以及与治疗剂量和剂量方案有关的疗法。建立最佳剂量是新疗法候选药物的每项临床开发计划的基础。未能选择适当的药物剂量是导致监管延迟或拒绝新药初始应用的主要原因,更普遍的是,剂量选择不当会导致关键临床试验的高消耗率。1文章,请参阅第1279页致力于促进安全有效的再生疗法的开发和最终许可。2为此,设计了适用于干细胞疗法的专用程序,以加快新产品的开发和批准(例如突破性疗法的指定,加速批准)。3但是,对干细胞的处置(药代动力学)和作用(药效学)的掌握有限,在心血管再生疗法发展中的应用仍是一个新兴的研究领域。在没有建立标准化剂量方案的情况下,临床试验仍在继续评估较宽的剂量范围。4一个典型的例子是临床研究,结果显示,在心脏病发作中,干细胞剂量与临床获益之间的关系颇为自相矛盾。5因此,科学,监管和医学界仍然面临重大差距的挑战…… 3然而,由于对干细胞的处置(药代动力学)和作用(药效动力学)的掌握有限,将其应用于心血管再生疗法的研究仍处于起步阶段。在没有建立标准化剂量方案的情况下,临床试验仍在继续评估较宽的剂量范围。4一个典型的例子是临床研究,结果显示,在心脏病发作中,干细胞剂量与临床获益之间的关系颇为自相矛盾。5因此,科学,监管和医学界仍然面临重大差距的挑战…… 3然而,由于对干细胞的处置(药代动力学)和作用(药效动力学)的掌握有限,将其应用于心血管再生疗法的研究仍处于起步阶段。在没有建立标准化剂量方案的情况下,临床试验仍在继续评估较宽的剂量范围。4一个典型的例子是临床研究,结果显示,在心脏病发作中,干细胞剂量与临床获益之间的关系颇为自相矛盾。5因此,科学,监管和医学界仍然面临重大差距的挑战…… 应用于心血管再生疗法发展的肿瘤学仍是一个新兴的研究领域。在没有建立标准化剂量方案的情况下,临床试验仍在继续评估较宽的剂量范围。4一个典型的例子是临床研究,结果显示,在心脏病发作中,干细胞剂量与临床获益之间的关系颇为自相矛盾。5因此,科学,监管和医学界仍然面临重大差距的挑战…… 应用于心血管再生疗法发展的肿瘤学仍是一个新兴的研究领域。在没有建立标准化剂量方案的情况下,临床试验仍在继续评估较宽的剂量范围。4一个典型的例子是临床研究,结果显示,在心脏病发作中,干细胞剂量与临床获益之间的关系颇为自相矛盾。5因此,科学,监管和医学界仍然面临重大差距的挑战……
更新日期:2017-11-09
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