Background The value of allogeneic hematopoietic cell transplantation (alloHCT) as postremission treatment is not well defined for patients with intermediate-risk acute myeloid leukemia (AML) without FLT3-ITD, biallelic CEBPA-, or NPM1 mutations (here referred to as NPM1mut-neg/CEBPAdm-neg/FLT3-ITDneg AML) in first complete remission (CR1). Patients and methods We addressed this question using data from two prospective randomized controlled trials on intensive induction- and risk-stratified postremission therapy. The NPM1mut-neg/CEBPAdm-neg/FLT3-ITDneg AML subgroup comprised 497 patients, aged 18-60 years. Results In donor versus no-donor analyses, patients with a matched related donor had a longer relapse-free survival (HR 0.5; 95% CI 0.3-0.9, P = 0.02) and a trend toward better overall survival (HR 0.6, 95% CI 0.3-1.1, P = 0.08) compared with patients who received postremission chemotherapy. Notably, only 58% of patients in the donor group were transplanted in CR1. We therefore complemented the donor versus no-donor analysis with multivariable Cox regression analyses, where alloHCT was tested as a time-dependent covariate: overall survival (HR 0.58, 95% CI 0.37-0.9, P = 0.02) and relapse-free survival (HR 0.51, 95% CI 0.34-0.76; P = 0.001) for patients who received alloHCT compared with chemotherapy in CR1 were significantly longer. Conclusion Outside clinical trials, alloHCT should be the preferred postremission treatment of patients with intermediate risk NPM1mut-neg/CEBPAdm-neg/FLT3-ITDneg AML in CR1. Cinicaltrials.gov identifier NCT00180115, NCT00180102.

中文翻译：

---

FLT3-ITD、NPM1-或双等位基因 CEBPA 突变阴性的中危急性髓细胞白血病中的异基因造血细胞移植。

背景 对于没有 FLT3-ITD、双等位基因 CEBPA-或 NPM1 突变（此处称为 NPM1mut-neg）的中危急性髓细胞白血病 (AML) 患者，异基因造血细胞移植 (alloHCT) 作为缓解后治疗的价值尚未明确/CEBPAdm-neg/FLT3-ITDneg AML) 在第一次完全缓解 (CR1) 中。患者和方法 我们使用来自两项关于强化诱导和风险分层缓解后治疗的前瞻性随机对照试验的数据来解决这个问题。NPM1mut-neg/CEBPAdm-neg/FLT3-ITDneg AML 亚组包括 497 名患者，年龄在 18-60 岁之间。结果 在供体与无供体分析中，具有匹配相关供体的患者的无复发生存期更长（HR 0.5；95% CI 0.3-0.9，P = 0.02），并且总体生存率趋于更好（HR 0.6，95% CI 0.3-1.1，P = 0。08) 与接受缓解后化疗的患者相比。值得注意的是，供体组中只有 58% 的患者接受了 CR1 移植。因此，我们用多变量 Cox 回归分析补充了供体与无供体的分析，其中 alloHCT 作为时间依赖性协变量进行了测试：总生存期 (HR 0.58, 95% CI 0.37-0.9, P = 0.02) 和无复发生存期 (与 CR1 中的化疗相比，接受 alloHCT 的患者的 HR 0.51, 95% CI 0.34-0.76；P = 0.001) 明显更长。结论 在临床试验之外，alloHCT 应该是 CR1 中度风险 NPM1mut-neg/CEBPAdm-neg/FLT3-ITDneg AML 患者的首选缓解后治疗。Cinicaltrials.gov 标识符 NCT00180115、NCT00180102。供体组中只有 58% 的患者接受了 CR1 移植。因此，我们用多变量 Cox 回归分析补充了供体与无供体的分析，其中 alloHCT 作为时间依赖性协变量进行了测试：总生存期 (HR 0.58, 95% CI 0.37-0.9, P = 0.02) 和无复发生存期 (与 CR1 中的化疗相比，接受 alloHCT 的患者的 HR 0.51, 95% CI 0.34-0.76；P = 0.001) 明显更长。结论 在临床试验之外，alloHCT 应该是 CR1 中度风险 NPM1mut-neg/CEBPAdm-neg/FLT3-ITDneg AML 患者的首选缓解后治疗。Cinicaltrials.gov 标识符 NCT00180115、NCT00180102。供体组中只有 58% 的患者接受了 CR1 移植。因此，我们用多变量 Cox 回归分析补充了供体与无供体的分析，其中 alloHCT 作为时间依赖性协变量进行了测试：总生存期 (HR 0.58, 95% CI 0.37-0.9, P = 0.02) 和无复发生存期 (与 CR1 中的化疗相比，接受 alloHCT 的患者的 HR 0.51, 95% CI 0.34-0.76；P = 0.001) 明显更长。结论 在临床试验之外，alloHCT 应该是 CR1 中度风险 NPM1mut-neg/CEBPAdm-neg/FLT3-ITDneg AML 患者的首选缓解后治疗。Cinicaltrials.gov 标识符 NCT00180115、NCT00180102。与 CR1 中的化疗相比，接受 alloHCT 的患者的总生存期（HR 0.58, 95% CI 0.37-0.9, P = 0.02）和无复发生存期（HR 0.51, 95% CI 0.34-0.76; P = 0.001）明显更长. 结论 在临床试验之外，alloHCT 应该是 CR1 中度风险 NPM1mut-neg/CEBPAdm-neg/FLT3-ITDneg AML 患者的首选缓解后治疗。Cinicaltrials.gov 标识符 NCT00180115、NCT00180102。与 CR1 中的化疗相比，接受 alloHCT 的患者的总生存期（HR 0.58, 95% CI 0.37-0.9, P = 0.02）和无复发生存期（HR 0.51, 95% CI 0.34-0.76; P = 0.001）明显更长. 结论 在临床试验之外，alloHCT 应该是 CR1 中度风险 NPM1mut-neg/CEBPAdm-neg/FLT3-ITDneg AML 患者的首选缓解后治疗。Cinicaltrials.gov 标识符 NCT00180115、NCT00180102。